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发布日期：2024-12-20 06:10 点击次数：65
转自：药明康德
本日，好意思国FDA文书批准Ionis Pharmaceuticals所栽种的"first-in-class"反义寡核苷酸（ASO）疗法Tryngolza（olezarsen），用于行为饮食为止的赞成调治，以裁减家眷性乳糜微粒血症轮廓征（FCS）成东谈主患者的甘油三酯（TG）。
FCS是一种荒废的遗传性疾病，会导致机体无法灵验领悟血液中的脂肪（甘油三酯）。时时的甘油三酯水平应低于150 mg/dL，而跳动500 mg/dL则被视为严重升高（重度高甘油三酯血症）。FCS患者的甘油三酯水平可能高达数千，极高的甘油三酯水平会激勉严重的腹痛、急性胰腺炎以及皮肤脂肪千里积（黄色瘤）。其中，急性胰腺炎尤为危境，可能胁迫生命。FCS的症状可能在婴儿期出现，但部分患者直到成年后才会发病。该疾病的发病率预测为每百万东谈主中1至10例。
这次olezarsen获FDA批准主要基于Balance临床3期考验的终局。这项参议为立时双盲、抚慰剂对照的3期临床考验。患者每四周接收一次80 mg（22东谈主）、50 mg（21东谈主）olezarsen或抚慰剂（23东谈主）皮下打针调治，捏续53周。
张开剩余79%分析知道，在olezarsen调治组中，从基线到第6个月，TG水平的平均百分比降幅为42.5%，而抚慰剂组未推崇出同样的下落趋势。从基线启动，TG水平的中位百分比变化和竣工变化知道，在为期12个月的调治时代，olezarsen具有捏续而踏实的裁减患者TG恶果。
▲Olezarsen大致强效捏久裁减FCS患者的空心TG（图片起首：参考尊府[3]）
之前公布于《新英格兰医学杂志》上的考验终局知道，经抚慰剂调整后的载脂卵白C-III（apoC-III，一种在肝脏中产生的调换血液中TG代谢的卵白）的降幅在接收调治6个月时为74%，在12个月时为81%。
▲Olezarsen大致强效捏久裁减FCS患者的apoC-III（图片起首：参考尊府[3]）
此外，与抚慰剂比较，接收olezarsen调治的患者在12个月时代发生的急性胰腺炎（AP）事件权臣减少。抚慰剂组发生了11次AP事件，而80 mg olezarsen剂量组只发生了1次，50 mg剂量组也只发生了1次。此外，与抚慰剂比较，使用olezarsen后距初度AP发作的时候大幅蔓延，80 mg剂量组为1年，50 mg剂量组为102天，抚慰剂组为9天。经抚慰剂调整后，接收olezarsen调治的患者自基线至12个月时代的全因入院率裁减了84%。
▲Olezarsen大致大幅减少和延后FCS患者的急性胰腺炎发作（图片起首：参考尊府[3]）
安全性方面，olezarsen组的安全性和耐受性邃密，莫得出现与olezarsen关系的严重调治伴发不良事件（TEAE）。最常见的不良事件（AE）是COVID-19、腹痛和泻肚。在接收80 mg olezarsen调治的患者中，有14%出现了严重的AE；在接收50 mg olezarsen调治的患者中，有19%出现了严重的AE；在接收抚慰剂调治的患者中，有39%出现了严重的AE。
▲调治时代发生的不良事件表（图片起首：参考尊府[3]）
Olezarsen是一种反义寡核苷酸疗法，旨在阻止机体产生apoC-III。好意思国FDA于2023年第1季度授予了olezarsen调治FCS的快速通谈资历，并于本年2月授予该疗法孤儿药资历和冲破性疗法认定（BTD），6月授予优先审评资历。此外，评估olezarsen调治重度高甘油三酯血症（sHTG）患者的三项3期临床考验CORE、CORE2和ESSENCE均已完成入组，考验终局预测在2025年下半年公布。
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参考尊府：
[1] FDA approves drug to reduce triglycerides in adult patients with familial chylomicronemia syndrome. Retrieved December 19, 2024 from https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-reduce-triglycerides-adult-patients-familial-chylomicronemia-syndrome
[2] Ionis announces olezarsen FCS New DrugApplication accepted for Priority Review and enrollment in Phase 3 sHTG programcompleted. Retrieved June 25, 2024 from https://www.prnewswire.com/news-releases/ionis-announces-olezarsen-fcs-new-drug-application-accepted-for-priority-review-and-enrollment-in-phase-3-shtg-program-completed-302181549.html
[3] Stroes, E.S.G., et al. Olezarsen, Acute Pancreatitis, and Familial Chylomicronemia Syndrome. The New England Journal of Medicine. 2024. DOI: 10.1056/NEJMoa2400201.
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（转自：药明康德）
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